CRISPR“大脱靶”真的是“大危机？学者深度解读

发布时间：2017-06-14

CRISPR-Cas9 基因编辑技术以其简易、高效和多样化的特点，目前正被广泛应用于各类模式生物中的基因功能研究，其中最受瞩目的当属将该技术应用于人类疾病的相关基因治疗之中。特别值得一提的是，来自四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授及其研究小组进行，率先在全球范围内开展首个 CRISPR-Cas9 基因编辑临床试验治疗肺癌，一时引起轰动，引发了国内外各大媒体的广泛关注。去年11月15日，Nature 杂志还以“CRISPR gene-editing tested in a person for the first time”为题作了相关报道。

然而，Nature Methods 杂志于当地时间5月30日发表了一项来自美国哥伦比亚大学医学中心（Columbia University Medical Center）关于“CRISPR-Cas9技术可引发基因组上发生数百个意想不到的的基因突变”的研究论文。使得基因编辑技术又一次遭到大规模关注。他们研究发现，CRISPR- Cas9 编辑使得小鼠产生了上千个非目标基因突变。（https://www.nature.com/nmeth/journal/v14/n6/full/nmeth.4293. html）

为深入解读这项研究的具体内容、了解基因编辑领域研究者对此的看法，科研圈专访了上海科技大学免疫化学研究所的刘佳博士：这一研究的发现并非能够“决定 CRISPR 命运”。研究者的重点在于凸显全基因组测序在检测基因编辑结果（特别是单核苷酸突变）中的重要性，让大家更仔细地检测可能存在的“脱靶”效应，这一研究对整个行业起有推动作用，而非造成“大危机”。学界因此意识到，CRISPR 基因编辑技术尚有不少未知的内涵需要探索；同时，我们也应该科学、谨慎地看待这一研究对CRISPR临床研究的指导意义。
（综合科研圈）